Ο FDA ενέκρινε πέντε νέα φάρμακα τον Νοέμβριο του 2022, συμπεριλαμβανομένων δύο νέων μοριακών οντοτήτων που εγκρίθηκαν από το Κέντρο Αναθεώρησης και Έρευνας Φαρμάκων (CDER), μια συνδυαστική θεραπεία και ένα βελτιωμένο φάρμακο και μια γονιδιακή θεραπεία εγκεκριμένη από το Κέντρο Βιολογικής Ανασκόπησης και Έρευνας ( CBER).
ΕΛΑΧΕΡΕ
Το ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx) είναι ένα ADC πρώτης κατηγορίας που αναπτύχθηκε από την ImmunoGen που στοχεύει την FR, μια πρωτεΐνη της κυτταρικής επιφάνειας που εκφράζεται σε μεγάλο βαθμό στον καρκίνο των ωοθηκών. Επιταχυνόμενη έγκριση του FDA για τη θεραπεία του επιθηλιακού καρκίνου των ωοθηκών, του επιθηλιακού καρκίνου των ωοθηκών, του επιθηλιακού καρκίνου των ωοθηκών, του επιθηλιακού καρκίνου των ωοθηκών με αντοχή σε υποδοχείς φυλλικού οξέος άλφα (FR), του καρκίνου της σάλπιγγας ή του πρωτοπαθούς καρκίνου του περιτοναίου σε ενήλικες ασθενείς που έχουν λάβει προηγουμένως ένα έως τρία συστημικά θεραπευτικά σχήματα.
Αυτή είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA ADC για μια ασθένεια ανθεκτική στην πλατίνα και η έγκριση βασίζεται σε αποτελέσματα από τη βασική δοκιμή Φάσης 3 SORAYA. Αποτελέσματα: Μεταξύ 106 ασθενών με ανθεκτικό στην πλατίνα καρκίνο των ωοθηκών των οποίων οι όγκοι εξέφραζαν υψηλά επίπεδα FR, το ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) ήταν 31,7 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 22,9 τοις εκατό , 41,6 τοις εκατό), συμπεριλαμβανομένων 5 ασθενών με πλήρη ανταπόκριση (CR) . Ο διάμεσος DOR ήταν 6,9 μήνες (95 τοις εκατό CI:5,6, 9,7).
Στην Κίνα, το 2020, η East China Pharma θα αποκτήσει αποκλειστικά δικαιώματα κλινικής ανάπτυξης και εμπορίας για το φάρμακο στην ηπειρωτική Κίνα, το Χονγκ Κονγκ, το Μακάο και την Ταϊβάν με αρχική πληρωμή 40 εκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ και πληρωμή ορόσημο έως και 265 εκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ.
TZIELD
Το TZIELD (teplizumab-mzwv) είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα κατά του CD3 που αναπτύχθηκε από την Provention Bio για ενδοφλέβια χορήγηση που έχει εγκριθεί για την καθυστέρηση της πορείας της νόσου σε ορισμένους πληθυσμούς υψηλού κινδύνου διαβήτη τύπου 1.
Είναι το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο που καθυστερεί την εμφάνιση του διαβήτη τύπου 1, αλλάζοντας θεμελιωδώς την πορεία της νόσου αντί να αντιμετωπίζει απλώς τα συμπτώματά της. Η έγκριση του FDA βασίστηκε σε μια κλινική δοκιμή που ονομάζεται TN-10. Σε αυτή τη μελέτη, 76 ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2 αξιολογήθηκαν για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Tzield. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι σε μια μέση παρακολούθηση 51 μηνών, το 45 τοις εκατό από τους 44 ασθενείς που έλαβαν Tzield διαγνώστηκαν αργότερα με διαβήτη σταδίου 3 τύπου 1, σε σύγκριση με το 72 τοις εκατό από τους 32 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, ο διάμεσος χρόνος από την τυχαιοποίηση έως τη διάγνωση του διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 ήταν 50 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν Tzield και 25 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτά τα δεδομένα υποδηλώνουν ότι η θεραπεία με TZIELD θα μπορούσε να καθυστερήσει σημαντικά την εξέλιξη του διαβήτη τύπου 1.
IMJUDO
Το Imjudo (tremelimumab) είναι ένα αντίσωμα κατά του CTLA-4 που αναπτύχθηκε από την Astrazeneca και το Imfinzi (durvalumab) είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα κατά του PD-L1.
Τον περασμένο μήνα, η FDA ενέκρινε το Imjudo plus Imfinzi για χρήση σε ανεγχείρητο ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα. Ο FDA ενέκρινε εκ νέου τη χημειοθεραπεία Imjudo plus Imfinzi plus για ενήλικες ασθενείς με μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) που δεν φέρουν μεταλλάξεις υποδοχέα επιδερμικού αυξητικού παράγοντα (EGFR) ή συντήξεις αλλοτροφικής κινάσης λεμφώματος (ALK).
ΣΕΖΑΜΠΥ
Το SEZABY (φαινοβαρβιτάλη νατρίου σε σκόνη για ένεση) είναι ένα νέο παρασκεύασμα νατριούχου φαινοβαρβιτάλης που αναπτύχθηκε από τη Sun Pharmaceutical. Είναι μια σκόνη νατριούχου φαινοβαρβιτάλης χωρίς βενζυλική αλκοόλη και προπυλενογλυκόλη. Το φάρμακο έλαβε το καθεστώς ορφανού φαρμάκου από τον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της νεογνικής επιληψίας.
Αυτή η έγκριση καθιστά το φάρμακο το πρώτο και μοναδικό προϊόν εγκεκριμένο από την FDA ειδικά για τη θεραπεία νεογνικών κρίσεων.
HEMGENIX
Το HEMGENIX (etranacogene dezaparrvovec drlb) είναι μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που αναπτύχθηκε από την uniQure και την CSL για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β σε ενήλικες που επί του παρόντος αντιμετωπίζονται με παράγοντα πήξης IX προληπτικά ή με τρέχουσα ή ιστορική απειλητική για τη ζωή αιμορραγία. Ή έχετε επαναλαμβανόμενες σοβαρές αυθόρμητες αιμορραγικές κρίσεις. Είναι η πρώτη εγκεκριμένη στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β.
Το HEMGENIX χρησιμοποιεί τον φορέα AAV5 για να απελευθερώσει ένα διαγονίδιο που εκφράζει την παραλλαγή του παράγοντα πήξης IX της Πάντοβας στο ήπαρ, αναγκάζοντας το σώμα να παράγει συνεχώς παράγοντα IX και μειώνοντας τα μη φυσιολογικά ποσοστά αιμορραγίας σε επιλέξιμους ασθενείς με αιμορροφιλία Β. Η θεραπεία είχε λάβει προηγουμένως χαρακτηρισμό πρωτοποριακής θεραπείας, καθεστώς ορφανού φαρμάκου και καθεστώς επανεξέτασης προτεραιότητας από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ. Είναι αξιοσημείωτο ότι το φάρμακο κοστολογείται στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας το ένα από τα πιο ακριβά φάρμακα που διατίθενται στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Τον Νοέμβριο του 2022, η Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας (NMPA) ενέκρινε τρία νέα φάρμακα Κατηγορίας 1, τα οποία είναι όλα χημικά μικρομορίων.
Δισκία υδροχλωρικής τολουδιβενλαφαξίνης παρατεταμένης αποδέσμευσης
Η υδροχλωρική Torudivenlafaxine (δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης υδροχλωρικής ανσουφαξίνης, LY03005) εγκρίθηκε από την Κρατική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων για τη θεραπεία της κατάθλιψης. Αυτό είναι το πρώτο χημικό φάρμακο της Κίνας κατηγορίας 1 με ανεξάρτητη έρευνα και ανάπτυξη και ανεξάρτητα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας για τη θεραπεία της κατάθλιψης.
Αυτό το φάρμακο αναπτύχθηκε από την Shandong Luye Pharmaceutical. Δημόσια δεδομένα έδειξαν ότι η αντικαταθλιπτική δράση αυτού του φαρμάκου μπορεί να σχετίζεται με την ενίσχυση των επιδράσεων 5-HT και NE στο κεντρικό νευρικό σύστημα αναστέλλοντας την επαναπρόσληψη της 5-HT και της νορεπινεφρίνης (NE).
Limplese ταμπλέτες
Το linperlisib εγκρίθηκε υπό όρους από τον Εθνικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για κυκλοφορία σε ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό ωοθυλακικό λέμφωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες συστηματικές θεραπείες. Αυτός είναι ο πρώτος εξαιρετικά εκλεκτικός αναστολέας PI3Kδ που εγκρίθηκε για αγορά στην Κίνα.
Το φάρμακο αναπτύχθηκε από τη Maya Li Pharmaceutical Shanghai. Τον Φεβρουάριο του 2021, η Hengrui πραγματοποίησε μετοχική επένδυση 20 εκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ (που αντιπροσωπεύει το 6,67 τοις εκατό του συνολικού μετοχικού κεφαλαίου) στη Maya Li Pharmaceutical και απέκτησε τα δικαιώματα κοινής ανάπτυξης και τα αποκλειστικά δικαιώματα εμπορίας της Lin Plese στην ευρύτερη Κίνα.
Ο Limplitzer έχει λάβει προηγουμένως τον χαρακτηρισμό πρωτοποριακής θεραπείας από το NMPA για τη θεραπεία της R/R FL και τρεις ονομασίες ορφανών φαρμάκων από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για FL, χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία/μικρό λεμφοκυτταρικό λέμφωμα (CLL/SLL) και λέμφωμα Τ-κυττάρων ενδείξεις. Τα πιο πρόσφατα δεδομένα από μια κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ του Limprixel σε ασθενείς με R/R FL στην Κίνα, που δημοσιεύθηκαν το 2022, έδειξαν αποτελεσματικό ποσοστό ανταπόκρισης σχεδόν 80 τοις εκατό σε ασθενείς με R/R FL και κατέδειξαν ένα διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας.
Έγχυση τολουολοσουλφοναμιδίου
Η ένεση τολουολοσουλφοναμίδης εγκρίθηκε από την Κρατική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων για τη θεραπεία του κεντρικού μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα με σοβαρή απόφραξη των αεραγωγών. Αυτό είναι το πρώτο εγκεκριμένο χημικό αφαιρετικό φάρμακο για τοπική ένεση εντός του όγκου μέσω ινοβρογχοσκοπίου στην Κίνα. Είναι επίσης το πρώτο φάρμακο που ενδείκνυται για τη μείωση της σοβαρής απόφραξης των αεραγωγών σε ενήλικες ασθενείς με κεντρικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), καλύπτοντας το κενό στην αναπνευστική παρεμβατική φαρμακευτική θεραπεία.
Το φάρμακο αναπτύχθηκε από τον Ακαδημαϊκό Zhong Nanshan και υπέβαλε κλινική αίτηση στις 21 Νοεμβρίου 2003. Ο αρχικός αιτών κλινική αίτηση ήταν η Beijing Jiandakang New Drug Development Co., LTD. Μετά από μια σειρά μεταβίβασης δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας και ιδιοκτησίας, η Tianjin Hongriya Pharmaceutical πραγματοποίησε τελικά τη δήλωση εισαγωγής και την παραγωγή. Η αίτηση εισαγωγής του έγινε δεκτή από το CDE το 2018 και τελικά εγκρίθηκε για εισαγωγή μετά από σχεδόν πέντε χρόνια αναθεώρησης.
